تم عرض بيانات سريرية أولية جديدة في مؤتمر CTAD تظهر الإمكانات المثيرة لنهج دوائي جديد لمرض الزهايمر، من خلال تقليل الباثولوجيا العصبية بنسبة ~70%

كامبريدج، ماساتشوستس، 30 أكتوبر 2023 — أعلنت Aquinnah Pharmaceuticals نتائج بحث سريري أولي لعلاج جديد مصمم لإبطاء أو وقف تقدم مرض الزهايمر والاضطرابات ذات الصلة. أكوينا هي رائدة في النهج الدوائية المستهدفة لبيولوجيا جسيمات الضاغطة، التي تكمن وراء باثولوجيا مجموعة واسعة من الاضطرابات العصبية التدهورية. أعلن فريق أكوينا اليوم أن مركبهم الرئيسي يستهدف التفاعل بين بروتين تاو مع جسيمات الضاغطة وإزالة ~70٪ من باثولوجيا تاو في نموذج حيواني لمرض الزهايمر بمرحلة متقدمة، كما قيس باستخدام ثلاثة مؤشرات مختلفة لبروتين تاو غير الطبيعي التي تزداد أيضًا لدى المرضى كلما تقدم مرضهم. من المهم أن المركب أكوينا من المتوقع أن يتم إعطاؤه عن طريق الفم على شكل حبوب، وهو الأسلوب المفضل عمومًا للمرضى عن الحقن المطلوب حاليًا للعلاجات المناعية لمرض الزهايمر المعتمدة.

إعطاء المركب مرة واحدة يوميًا في النماذج السريرية كان كافيًا لتحقيق انخفاض قوي لبروتين تاو غير الطبيعي، الذي هو البروتين الرئيسي المساهم في فقدان الذاكرة والإدراك في مرض الزهايمر. لأن مركب أكوينا يعمل من خلال نهج فريد، فإن هذا المركب الجديد لديه أيضًا القدرة على استخدامه مع أدوية مضادة للأميلويد، التي أقرتها إدارة الغذاء والدواء مؤخرًا. إذا نجح في التجارب السريرية، فإن علاج أكوينا يمكن أن يفيد المرضى المصابين بمرض الزهايمر من خلال تقليل الضرر العصبي، واستعادة قدرات الذاكرة، وتحسين وظيفة الدماغ وإبطاء تقدم المرض.

قدم المؤسس المشارك والمدير العلمي للشركة، الدكتور بنيامين وولوزين دكتوراه في الطب، البحث – “تطوير مركب قابل للامتصاص عن طريق الفم وينفذ إلى الدماغ لتقليل باثولوجيا تاو” – في مؤتمر CTAD للتجارب السريرية على مرض الزهايمر الأسبوع الماضي في بوسطن.

“مع استمرار نمو عدد المرضى والعائلات المتأثرة بمرض الزهايمر في جميع أنحاء العالم، ستفيد النهج الطبية الجديدة لاستهداف باثولوجيا تاو، وحدها أو مع العلاجات المضادة للأميلويد، هؤلاء المرضى كثيرًا. تظهر الأبحاث من جميع أنحاء العالم، بما في ذلك العروض العديدة في CTAD، أن تقليل بروتين تاو غير الطبيعي يرتبط ارتباطًا وثيقًا بالتحسن المعرفي. “قال الدكتور وولوزين. “نحن متحمسون لهذه النتائج والإمكانات لإعطاء مرضى الزهايمر عامل علاجي لن يؤخر فقط تقدم المرض، ولكن قد يحسن أيضًا وظيفتهم المعرفية. نجاحنا مع النماذج الحيوانية، مماثلة لمرضى الزهايمر في مرحلة متقدمة، يشير إلى أن مركبنا لديه القدرة على تغيير مسار المرض للمرضى الذين يعانون من فقدان الإدراك والذاكرة بسبب مرض الزهايمر.”

بالإضافة إلى تطبيقه على مرض الزهايمر، فإن العلاج أكوينا هو علاج محتمل لأمراض أخرى تتضمن باثولوجيا تاو، بما في ذلك الشلل الرأسي التصاعدي (PSP)، التدهور القاعدي الجانبي (CBD)، الخرف الجبهي الصدغي (FTD) وإصابة الدماغ الرضية (TBI).

أضاف الرئيس التنفيذي لـ أكوينا، غلين لارسن، دكتوراه، “يؤثر مرض الزهايمر على ملايين المرضى وعائلاتهم كل عام، لذا فإن هذه النتائج وتأثيرها المحتمل هي خطوة هامة وواعدة إلى الأمام في محاربة هذا المرض المنتشر. ومن الأهم من ذلك، نهجنا يتميز عن العلاجات الحالية والمتطورة التي تعطى عن طريق الحقن. كحبة يومية واحدة، سيكون الأسلوب المفضل للمرضى، أسهل للاستخدام مبكرًا في المرض لمنع التقدم وأقل تكلفة مقارنة بالأدوية الحقنية. نتائجنا القوية جذبت اهتمامًا كبيرًا من الصناعة للتعاون معنا في تطوير هذا العلاج الواعد.“

تركز أكوينا على الأبحاث الابتكارية في مجال الاضطرابات العصبية التدهورية، وقعت اتفاقية تعاون مع Roche في عام 2022 للمضي قدما في تطوير الجزيئات الصغيرة قابلة الامتصاص عن طريق الفم لمرض التصلب الجانبي الضموري وغيره من الاضطرابات العصبية التدهورية، من خلال تعديل باثولوجيا بروتين TDP-43، التي هي الباثولوجيا الرئيسية في أكثر من 95٪ من مرضى التصلب الجانبي الضموري. تلقت أكوينا تمويلاً من فايزر وأبوت وتاكيدا، بالإضافة إلى تمويل منح من المعهد الوطني للصحة ورابطة الزهايمر ومؤسسة رينووتر ومركز ماساتشوستس للعلوم الحياتية.

حول شركة أكوينا

تستغل شركة أكوينا فارماسيوتيكالز قوة بيولوجيا جسيمات الضاغطة لتطوير علاجات كيميائية صغيرة قابلة للامتصاص عن طريق الفم في الاضطرابات العصبية التدهورية، مع التركيز على مرض الزهايمر وأم