بكين و بورلينغتون، 17 أكتوبر 2023 — شركة كانبريدج للأدوية المحدودة (HKEX:1228)، وهي شركة عالمية للأدوية الحيوية تقوم بأبحاثها وتطويرها وتسويقها للأدوية النادرة والأدوية الأورام النادرة المحولة، أعلنت اليوم أن إدارة المنتجات الطبية الوطنية في الصين (NMPA) قبلت طلب الدواء الجديد (NDA) للدواء كان108 (ماراليكسيبات كلوريد المحلول الفموي /迈芮倍®/LIVMARLI®) لعلاج الحكة الصفراوية لدى المرضى فوق سن الشهرين الذين يعانون من التليف الكبدي الداخلي التقدمي العائلي (PFIC). وPFIC هو اضطراب وراثي نادر يسبب مرض كبد تقدمي يؤدي عادة إلى فشل كبدي. تم إدراج PFIC في “القائمة الوطنية الأولى للأمراض النادرة” في الصين منذ مايو 2018. وقد منح الطلب مراجعة تفضيلية.

يستند الطلب على بيانات دراسة مرحلة 3 MARCH PFIC لـ LIVMARLI. وMARCH PFIC هي أكبر تجربة عشوائية أجريت في PFIC، بمشاركة 93 مريضًا من مجموعة متنوعة من أنماط وراثة PFIC، بما في ذلك PFIC1 وPFIC2 وPFIC3 وPFIC4 وPFIC6 وحالات غير محددة الطفرة. وفي الدراسة، حقق المرضى الذين عولجوا بـ LIVMARLI تحسنات إحصائياً مهمة في الحكة (p <0.0001) وحمض الصفراء في المصل (p <0.0001) والبيليروبين (p = 0.0471) والنمو كما يقاس بمؤشر زن الوزن (p = 0.0391)، في الفئة التي تقيم أنماط وراثية مجتمعة.

LIVMARLI هو أول دواء يتم الموافقة عليه لعلاج الحكة الصفراوية المرتبطة بمتلازمة ألاجيل في الولايات المتحدة وكندا وأوروبا والصين.

وقعت شركتا كانبريدج وميروم فارماسيوتيكالز إنك. (Mirum) اتفاقية ترخيص حصرية لتطوير وتصنيع وتسويق LIVMARLI في الصين العظمى في عام 2021. كما قدمت ميروم طلب ملحق للدواء الجديد إلى إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية (FDA) لعلاج الحكة الصفراوية لدى المرضى فوق سن الثلاثة أشهر الذين يعانون من PFIC، فضلاً عن تغيير في الترخيص التسويقي إلى وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لعلاج PFIC. وبموجب شروط الاتفاق، لدى كانبريدج الحق في تطوير وتصنيع وتسويق LIVMARLI لثلاث حالات: متلازمة ألاجيل (ALGS) وPFIC وتصلب القنوات الصفراوية (BA)، إلى جانب حالات مختارة أخرى، في الصين العظمى. وحاليًا يتم تقييم LIVMARLI في دراسة عالمية مرحلة 2 جارية في الصين تدعى EMBARK لعلاج تصلب القنوات الصفراوية.

“قبول طلب الدواء الجديد لـ LIVMARLI في PFIC من قبل NMPA هو خطوة أخرى نحو هدفنا بتوفير العلاج للمرضى في الصين الذين يعانون من الأمراض النادرة”، قال الدكتور جيمس شوي، مؤسس ورئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي لشركة كانبريدج. “مع الموافقة على ليفمارلي لعلاج المرضى الذين يعانون من متلازمة ألاجيل بالفعل في البر الرئيسي للصين وهونغ كونغ وتايوان التي تم الحصول عليها في وقت سابق من هذا العام، فإن PFIC تمثل فرصة لشركة كانبريدج لتوسيع الملصق والاستفادة القصوى من هذا المنتج. ونحن نتطلع بفارغ الصبر إلى الموافقة الرسمية على هذه الحالة في الصين، حيث يمكنها توفير الراحة المنشودة للمرضى وعائلاتهم.”

حول PFIC

التليف الكبدي الداخلي التقدمي العائلي (PFIC) هو اضطراب وراثي نادر يسبب مرض كبد تقدمي يؤدي عادة إلى فشل كبدي. في الأشخاص المصابين بـ PFIC، تكون خلايا الكبد أقل قدرة على إفراز الصفراء. ويؤدي التراكم الناتج للصفراء إلى مرض كبدي لدى األفراد المصابين. وعادة ما تبدأ أعراض وعلامات PFIC في مرحلة الرضاعة. ويعاني المرضى من حكة شديدة ويرقان وعدم النمو بالمعدل المتوقع (فشل النمو) وعدم قدرة متزايدة للكبد على العمل (فشل كبدي). ويقدر أن هذا المرض يصيب واحدًا من كل 50,000 إلى 100,000 مولود في الولايات المتحدة وأوروبا. وتم التعرف جينيًا على ستة أنواع من PFIC، وجميعها مميز بشكل مماثل باضطراب تدفق الصفراء ومرض كبدي تقدمي.

حول LIVMARLI

LIVMARLI® (ماراليكسيبات) المحلول الفموي هو مثبط ناقل أملاح الصفراء المعوي (IBAT) ذو امتصاص منخفض يمنع دورة الصفراء بين الأمعاء والكبد، مما يقلل من مستويات أملاح الصفراء في الكبد والمصل، ويقلل الضرر الناتج عن الكبد ويخفف الحكة. وLIVMARLI هو أول دواء يتم الموافقة عليه لعلاج الحكة الصفراوية المرتبطة بمتلازمة ألاجيل في الولايات المتحدة وكندا وأوروبا والصين.

يتم حاليًا تقييم LIVMARLI في دراسات سريرية متأخرة المراحل في أمراض كبدية صفراوية نادرة أخرى بما في ذلك تصلب القنوات الصفراوية. وقد منح LIVMARLI تصنيف العلاج المبتكر لمتلازمة ألاجيل و PFIC النوع الثاني وتصنيف الدواء اليتيم لمتلازمة ألاجيل و PFIC وتصلب القنوات الصفراوية من قبل إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية.

معلومات أمان مهمة

يمكن لـ LIVMARLI أن يسبب آثار جانبية، بما في ذلك:

تغيرات في اختبارات الكبد. إن تغيرات اختبارات الكبد شائعة لدى المرضى المصابين بمتلازمة ألاجيل ويمكن أن تتفاقم أثناء العلاج بـ LIVMARLI. قد تكون هذه التغيرات علامة على إصابة الكبد ويمكن أن تكون خطيرة. يجب على مقدم الرعاية الصحية إجراء فحوصات الدم قبل بدء العلاج وأثناءه لمراقبة وظيفة الكبد. أبلغ مقدم الرعاية الصحية فورًا إذا ظهرت لديك أي علامات أو أعراض على مشاكل الكبد، بما في ذلك الغثيان أو القيء أو صبغ الجلد أو البياض باللون الأصفر أو البني الداكن أو البول ذو اللون الداكن أو ألم في الجانب الأيمن من البطن أو فقدان الشهية.

مشاكل في المعدة والأمعاء. يمكن لـ LIVMARLI أن يسبب مشاكل في المعدة والأمعاء، بما في ذلك الإسهال وآلام في المعدة والقيء أثناء العلاج. أبلغ مقدم الرعاية الصحية فورًا إذا كان